Terug naar overzicht

Impuls voor medicijnontwikkeling tegen Katwijkse Ziekte door Amylon Therapeutics

Contact /Hans Dreijklufft Datum /
Amylon Therapeutics, een spin-off van het Leidse, NASDAQ-genoteerde ProQR Therapeutics, ontvangt een investering van € 300.000 uit investeringsfonds UNIIQ voor de ontwikkeling van een kandidaatmedicijn tegen de Katwijkse Ziekte, een ongeneeslijke, erfelijke aandoening die gekenmerkt wordt door hersenbloedingen. De investering werd bekendgemaakt door Robert Strijk, Wethouder Bereikbaarheid, Economie, Binnenstad en Cultuur voorafgaand aan het HEB LEF 2017 event in Leidse Schouwburg.

UNIIQ_AmylonTherapeutics_Katwijkse-Ziekte-1-980x450px

V.l.n.r.: Tim de Jong (UNIIQ), Ivo de Nooijer (LURIS), Tsinat Hailu (Director nonclinical Development Amylon Therapeutics), Robert Strijk, Alderman for Accessibility, Economic Affairs, City Centre and Culture City of Leiden, Liduina Hammer (UNIIQ)

Weesziekte in beeld

Amylon Therapeutics ontwikkelt een kandidaatmedicijn tegen de Katwijkse Ziekte, die formeel Hereditary Cerebral Hemorrhage with Amyloidosis, Dutch Type (HCHWA-D) heet. De Katwijkse Ziekte is een erfelijke weesziekte die zijn oorsprong vindt in de Nederlandse stad Katwijk.

Patiënten met de Katwijkse ziekte krijgen rond hun 40e levensjaar hersenbloedingen die worden veroorzaakt doordat ophopingen van het giftige eiwit Amyloïde bèta die bloedvaten in de hersenen beschadigen. Dit ‘slechte’ Amyloïde bèta wordt veroorzaakt door een mutatie in het DNA van de patiënten. Deze bloedingen kunnen leiden tot verlamming, dementie en zelfs de dood. De ziekte is als een tikkende tijdbom: de patiënt loopt na iedere bloeding een verhoogd risico op een volgende bloeding, terwijl de conditie van de patiënt na iedere bloeding verslechtert. Op dit moment bestaat er geen medicijn voor deze ziekte.

Als Amylon Therapeutics er in slaagt een medicijn voor de Katwijkse Ziekte te ontwikkelen, dan is dit een veelbelovende stap richting een mogelijk medicijn voor patiënten met Cerebrale Amyloïde Angiopathie (CAA) en wellicht de ziekte van Alzheimer. De Katwijkse Ziekte is namelijk niet de enige ziekte waarbij Amyloïde bèta een rol speelt: zowel de ziekte van Alzheimer (de meest voorkomende vorm van dementie), als CAA, (de meest voorkomende oorzaak van hersenbloedingen), worden gekenmerkt door de aanwezigheid van Amyloïde bèta.

Opstap naar bredere toepassingen

Thomas de Vlaam: “Bij de Katwijkse Ziekte weten we door de aanwezigheid van de genmutatie dat deze patiënten het ‘slechte’ Amyloïde bèta produceren. Door middel van de zogeheten “exon skipping” technologie is Amylon in staat deze mutatie in het RNA te moduleren en daarmee de aanmaak van ‘slecht’ Amyloïde Bèta te voorkomen. Door de aanmaak te voorkomen hopen we ook de bloedingen te kunnen voorkomen.” licht de Vlaam toe. “Ik ben verheugd dat de financiering van UNIIQ Amylon de mogelijkheid geeft om door te gaan met het ontwikkelen van ons kandidaatmedicijn en een vervolgstap te maken richting klinische ontwikkeling. Er is voor deze patiënten nog nooit een serieuze behandeloptie geweest en hierin hopen wij een verandering te kunnen maken.”

“Vandaag mogen we weer een veelbelovend Leids biotech bedrijf aan onze portfolio toevoegen” aldus Liduina Hammer, Fondsmanager UNIIQ. “Amylon richt zich in eerste instantie op een groep patiënten waar een grote unmed need is: er bestaat namelijk nog geen medicijn tegen de Katwijkse ziekte. Met de proof-of-concept financiering van UNIIQ kan Amylon de eerste stappen zetten richting klinische ontwikkeling”.

Amylon Therapeutics is opgericht door de ambitieuze ondernemer Thomas de Vlaam en wordt bijgestaan door ervaren biotechnologie veteranen, waaronder voormalig oprichter en directeur van Crucell, Dinko Valerio. Als spin-off van het NASDAQ-genoteerde ProQR Therapeutics uit Leiden geniet Amylon Therapeutics een rijkdom aan expertise en ervaring van zijn aandeelhouders en netwerk.